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Biotech & Life Sciences

セレリックス

■ 希少症例に特化し、高い収益ポテンシャルのあるフェーズIII前段階の特殊薬品を開発中の企業

Cellerixは、特殊な症例への幹細胞治療の応用に特化した専門製薬企業です。当社は脂肪組織に由来する幹細胞の潜在能力を制御する応用範囲の広いプラットフォームを開発しました。このプラットフォームは既に2つの製品候補を生み出し、これらは現在、まだ対応されていない医療ニーズを多く抱える特徴的な症例について臨床評価が行われているところです。Cx401は2005年7月にEMEAから肛門周囲瘻症候群(complex perianal fistulae)[クローン病患者と他の患者]に使用する希用薬として認定され、最近フェーズ II の評価を完了したところです。Cx501は各皮膚層間の適切な密着に影響する希な遺伝病である水疱性表皮剥離症(EB)の希用薬として2006年4月にEMEAから認定され、間もなくフェーズ II/III の試験が開始されます。当社が対象とする症例は極めて特殊なものですが、先行製品にはかなりの市場があります。

■ オポチュニティ

Cellerixは脂肪幹細胞分離、生産および治療技術の技術的な概念実証を終え、日本に向けてCx401とCx501のライセンス供与先を求めています。他の地域での権利も供与対象です。当社はその製品ポートフォリオの欧州での権利はすべて確保し、欧州での販売とマーケティングは自社で行う予定です。

■ 研究の背景      

Cellerixは、脂肪や他の組織に由来する幹細胞を未対応の医療ニーズを抱える症例の治療へ利用する技術のパイオニアです。脂肪を原料物質として使用する利点としては、幹細胞の豊富さ(x500〜x1000)と比較的容易な処方があげられます。痛みを伴う腸骨に穴をあける方法ではなく、簡単ですぐに終わる脂肪吸引術(100ml)を採用しています。

当社の研究は幹細胞の分離、増殖および再移植に対する独自の知見により発展してきました。製品候補の開発プログラムはいずれも、当社が持つ高品質なGMP準拠の細胞処理生産施設により支えられています。先行製品の成功に続き、現在はこのプラットフォームを関連病因の症例に対する治療法の開発に応用しています。この取り組みの中で、当社は細胞薬の製造のため、EMEA認定の初の研究所をスペインに設立してさらに優位性を確保しています。


図1:自家移植治療における着手点

■ 製品パイプライン


図2:Cellerixの現在の製品候補ポートフォリオ

■ Cx401とCx501:欧州で希用薬の指定を受けた初の幹細胞治療製品

Cellerixの最初の製品候補であるこの2つは、それぞれ、現在のところ治療法が全くないかほとんどない特殊な症例を対象にしています。これら2つの先行プログラムは、最初の開発対象となったクローン病およびクローン病以外の肛門周囲瘻と水疱性表皮剥離症について臨床概念実証の段階を終えるところまで進んでいます。当社の製品とその基礎となる技術は、23件の国際特許(出願中含む)で守られています。

EMEAによる希用薬認定が、Cx401には2005年7月に、Cx501には2006年4月に降りました。希用薬認定により、当社には独占販売(製品市場導入後10年間)、奨励金、EMEAによるプロトコール支援、規制当局による評価期間の短縮など、さまざまなメリットが与えられます。

Cx401は脂肪由来幹細胞の懸濁液がベースで、現在、クローン病関連および非クローン病関連の肛門周囲瘻症候群への効果を評価中です。この症例は直腸や他の肛門直腸部分が皮膚の表面と連結するもので激しい痛みを伴います。これまで、この症例は外科手術かインフリキシマブにより治療されてきました。どちらの治療法もコストが高く、奏功率も低くなっています。EUでは2005年現在、肛門周囲瘻症候群に悩む患者が推定で約63,100人おり、市場規模はおよそ15億ユーロに及びます。米国では該当患者数は48,300人と推定されています。

フェーズ I の試験でCx401は瘻孔の治療に安全で有効であることが示されました。50人の患者による公開無作為方式のフェーズ II 試験も完了し、そのデータは機密扱いで提供されたところです。

この製品は初期のフェーズ I 試験において優に2年間以上に渡って75%の奏功率を示し、副作用が全くないことが実証されました。その効果は、特に瘻管が生じるクローン病において既存の治療法を優に上回ります。さらに、50人の患者による公開無作為方式のフェーズ II 試験も完了し、その結果も機密扱いで閲覧できるようになる予定です。当社は現在、2006年第4四半期に開始する予定の欧州でのフェーズ III 試験の計画を詰めている段階です。また、米国ではFDAとIND前協議を済ませたところです。


図3:Cx401: 明らかに満たされていない医療ニーズへの対応


図4:Cx401の優位性

Cx501は、日常的によく経験するほんの軽い摩擦ででも皮膚の水疱や剪断を生じて病変を発生する遺伝的障害である水疱性表皮剥離症の治療薬で、自己由来のケラチン細胞と繊維芽細胞の同種異系幹細胞の組み合わせをベースとしています。もっとも罹患しやすい部位は手と足であり、多くの場合、これらの病変により手の指や足の指の癒着が起こります。現在のところ、EBにおける傷の治療は包帯などによる支援的なものに過ぎません。一般的な治療法では効果が上がっていません。Cellerixは、欧州と米国における効果的なEB治療薬の市場は年間2億3,000万ユーロ規模になると推定しています。

Cx501は初期試験で概念実証:フェーズ II/III の評価は2006年第4四半期に開始

Cx501は調査官主導の試験において臨床上の概念実証がなされ、フェーズ II/III の評価は2006年第4四半期に開始の予定です。この症例の特性から、非盲検試験となります。この製品候補は2006年4月にEMEAから希用薬の認定を受けました。


図5:表皮剥離 ― 希な遺伝的疾患と希用薬認定


図6:Cx501:Cellerixのキメラ系皮膚治癒薬


図7:Cx501の優位性

■ その他の臨床前プロジェクト

当社では、Cx401の適用範囲を広げて脂肪由来幹細胞の新たな応用を発見するべく、この製品候補の同種異形版の臨床前開発に注力しています。新たな応用分野として、自己免疫/炎症性疾患、特に関節リウマチに着目しています。動物モデルは開発済みで、ラットでの同症例の治療では概念実証ができています。


お問い合わせ

Cellerix SL
Calle Marconi, 1, Parque Tecnologico de Madrid, Tres Cantos, 28760 Madrid
電話:+91 804 92 64 ・  ファックス:+91 804 92 63
E-メール:cjimenez@genetrix.com
事業開発ディレクター Claudia Jimenez
URL:
www.cellerix.com

ユーロ・ジャパン・マーケティング・リミテッド(セレリックス社日本代理)
103-0013 東京都中央区日本橋人形町1-18-9 ATビル6F
電話:03-3664-5062 ・ ファックス:03-3664-5063
E-メール:cellerix@eujapan.co.jp
代表取締役 クリストファー・ジャクソン

 


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